INTRABALS
PHASE 2
Utilisation d’intracorps pour l’identification de molécules thérapeutiques ciblant les agrégations protéiques pathogéniques dans la SLA
Porteur: Hélène Blasco, U1253 Imaging and Brain, équipe 2: « Neurogénomique et physiopathologie neuronale »
Equipe: U1253 Imaging and Brain, équipe 2: « Neurogénomique et physiopathologie neuronale »
Partenaire industriel:
La Sclérose Latérale Amyotrophique (SLA) est une maladie neurodégénérative rapidement fatale qui ne dispose aujourd’hui d’aucune thérapeutique efficace. Elle fait partie des maladies orphelines (incidence :3-5 pour 100 000 habitants). La région Centre-Val de Loire compte environ 300 patients et l’augmentation de son incidence est un problème majeur de santé publique. Des agrégations de protéines dans les cellules du système nerveux central font partie intégrante de la physiopathologie de la maladie et représentent un marqueur constant de la SLA. De plus, une hypothèse de propagation de ces perturbations protéiques de cellules en cellules selon un mécanisme « prion-like » a été décrit. Cibler ces agrégations protéiques constitue ainsi une stratégie thérapeutique pertinente. Nous proposons de préciser ou de caractériser des cibles thérapeutiques potentielles au sein de ces agrégations par l’intermédiaire d’anticorps synthétisés par les cellules, appelés intracorps et d’ouvrir sur des perspectives de thérapeutique. Les résultats de ce programme auront des retombées sur la SLA mais aussi potentiellement sur d’autres pathologies associées comme les démences et plusieurs autres maladies neurodégénératives.