Les projets

SLAMAIT

Approche thérapeutique de la SLA : Caractérisation de modèles précliniques adaptés à l’administration de biomédicaments et molécules chimiques ciblant les agrégats protéiques

Porteur du projet : Hélène Blasco ; U1253 Imaging and Brain, team 2 « Neurogenomics and Neuronal Physiopathology »

Partenaire industriel : Keyobs/ DiverChim

La sclérose latérale amyotrophique (SLA) est une maladie neurodégénérative progressive pour laquelle aucun traitement efficace n’est disponible à ce jour. Elle affecte les cellules nerveuses qui initient et contrôlent les mouvements musculaires volontaires, notamment la marche, la mastication, la parole et la déglutition. Elle est connue comme l’une des maladies orphelines (incidence de 3 à 5 pour 100 000 habitants). La région Centre-Val de Loire compte environ 300 patients. On pense que le nombre de cas de SLA dans le monde augmentera de 69 % d’ici 2040 et l’absence d’un traitement efficace pour ralentir la maladie en fait un problème de santé publique majeur. La présence d’agrégats protéiques dans les cellules du système nerveux central fait partie intégrante de la physiopathologie de la SLA. Par ailleurs, une hypothèse concernant la propagation de ces agrégats protéiques anormaux de cellule à cellule par un mécanisme « prion-like » a été décrite. Le ciblage de ces agrégats constitue ainsi une stratégie thérapeutique pertinente. L’objectif de notre projet est de caractériser des cibles thérapeutiques au sein des agrégats par l’utilisation de fragments d’anticorps, appelés intracorps, au sein de la cellule et d’ouvrir de nouvelles perspectives thérapeutiques. Les intracorps seront également testés sur des modèles animaux de SLA pour tenter d’améliorer leurs symptômes et/ou de ralentir la progression rapide de la maladie. Les résultats de ce projet auront des applications non seulement sur la SLA mais aussi potentiellement sur d’autres pathologies liées à la démence et à la neurodégénérescence.

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